# 全球首个！AI 全流程研发新药进入 III 期临床，2026 资本爆发，AI 制药迎来大考 - 生物谷

*Источник: 生物谷*
*Дата: 2026-09-28*
*Язык: zh*

**Кратко:** 全球首个！AI 全流程研发新药进入 III 期临床，2026 资本爆发，AI 制药迎来大考
来源：生物谷原创 2026-09-28 09:43
AI 不会取代制药行业，却会重塑新药研发全流程！
新药研发素来有 “双十定律” 之称：十年周期、十亿美元投入，最终却常常折戟于临床试验阶段。过去数十年，全球制药行业始终试图破解这一研发魔咒。当人工智能在图像识别、自然语言处理领域不断实现突破，一个核心问题随之而来：AI 能否赋能新药分子设计？
如今，这个猜想正从实验室走向真实临床。2026 年 9 月 10 日，由生成式 AI 全程主导靶点发现到分子设计的候选药物 Rentosertib，在中国医学科学院北京协和医院完成特发性肺纤维化患者首剂给药；同日，上海市肺科医院顺利完成首例受试者入组。这也意味着，全球首款从靶点发现到分子设计全链路依托生成式 AI 开发的候选药物，正式迈入 III 期临床试验。
几乎同一时间，资本市场交出了亮眼答卷。投中嘉川 CVSource 数据显示，2026 年至今，AI 制药赛道累计完成 57 笔投资，44 家企业拿到融资，披露融资总额高达 157.65 亿元，金额超过 2023、2024、2025 三年总和。科学临床验证与资本热情在 2026 年形成交汇。AI 制药究竟能否真正产出可落地的新药，正是本年度生物医药行业最核心的命题。
图片来源：openaccessgovernment.org
一、AI 制药市场规模快速扩容
全球市场正处于高速扩张阶段。据艾媒咨询数据，全球AI制药市场规模从2021年的7.9亿美元增长至2024年的18.2亿美元，2025年攀升至24.1亿美元，预计2026年将达到29.9亿美元，六年内市场规模增长近4倍。2021年至2026年的年复合增长率约为30.47%，这一增速在全球医药产业各细分赛道中处于领先位置。中研普华产业研究院预测，2035年全球AI制药市场有望突破460亿美元。
国内市场增长势头同样强劲。2020 年中国 AI 制药市场规模仅 0.8 亿元，2021 年增速直接突破 100%，标志行业进入快速发展期；2022 年增长至 2.9 亿元，2023 年达 4.1 亿元，2024 年提升至 5.6 亿元，同比增长 36.59%，2025 年市场规模突破 6 亿元。
产业生态层面，投中嘉川 CVSource 统计，国内 AI 制药相关企业数量已达 164 家，其中 117 家获得融资，占比超七成。英矽智能、晶泰科技、剂泰科技被称作国内 “AI 制药三小龙”，均登陆港交所。更广维度来看，2026 上半年 AI 制药行业渗透率突破 14%，深耕靶点挖掘、虚拟筛选、临床预测等核心环节的企业超 270 家。
放眼全球，AI 赋能新药临床管线数量从 2017 年仅 4 条增长至 2026 年 6 月的 179 条，其中 9 个候选药物进入 III 期临床。预计 2026 年，AI 辅助研发进入临床阶段的候选分子总量突破 90 个，较 2025 年增幅超 65%。
二、告别算力堆砌，转向垂直科学模型
大模型的发展重心，正从通用对话能力转向垂直领域的科学预测。2026 年 3 月，英矽智能联合 Liquid AI 发布轻量化科学基础模型 LFM2-2.6B-MMAI。这款仅 26 亿参数的模型，在本地化部署条件下，多项药物发现基准测试性能超越参数量十倍于自身的同类模型。其核心创新在于单模型即可覆盖 200 余种研发任务，包含 ADMET 成药性预测、多参数分子优化、蛋白口袋评估、靶点验证以及逆合成路线设计等核心工作。这一成果，标志制药 AI 正式告别 “暴力堆砌算力” 的粗放模式，迈入高效架构设计的全新范式。
结构生成与亲和力预测联合建模也迎来实质性突破。2026 年 7 月《自然・通讯》刊发 FLOWR.ROOT 模型，首次将口袋感知三维配体生成、多终点结合亲和力预测整合至同一架构。该模型依托数十亿配体构象、数百万蛋白-配体复合物数据大规模预训练，支持从头分子生成、骨架跃迁、片段生长等多种药物设计场景，已经在激酶选择性等真实研发项目中完成验证。借助生成式 AI 与强化学习开展分子生成、合成路径规划，新药研发早期阶段平均周期由传统方案约 24 个月压缩至 8 个月。
但 AI 在临床试验阶段呈现明显的 “前高后低” 特征。一项系统综述表明，AI 发现分子的 I 期临床成功率可达 80%~90%，远高于传统药物研发 40%~65% 的水平；进入 II 期后，成功率回落至约 40%，与传统研发约 37% 的水平无统计学差异。在追踪的 117 个 AI 赋能临床资产中，仅 8 个顺利通过 II 期试验。
数据背后暴露核心矛盾：AI 在分子安全工程、ADMET 预测上优势突出，但暂时无法提升靶点生物学假设的可靠性。正如行业研究者所言：“AI 帮我们顺利通关 I 期，但有可能最初的生物学终点假设本身就存在偏差。”
图片来源：www.cam.ac.uk
三、资本热潮席卷赛道，产业格局加速重构
（一）融资爆发：九个月融资总额，超过前三年总和
2026 年 AI 制药赛道迎来融资爆发。回顾历史数据，2023 年国内共 31 笔投资，28 家企业获得融资，总额 24.83 亿元；2024、2025 年融资规模稳步上行。而 2026 年前 9 个月赛道融资总额达到 157.65 亿元，是 2025 全年 51 亿元的 3.1 倍，超过 2023-2025 三年融资总和。
资金集中度持续抬升。2026 年金额最高的 4 笔交易：华深智药 7.87 亿美元 B 轮、Anew Labs 2.9 亿美元首轮、元思生肽 1.5 亿美元、寻明生科 1 亿美元，四项交易合计约 95 亿元，占赛道总融资额六成。
华深智药极具代表性：这家清华大学智能产业研究院孵化企业，旗下海外主体 Earendil Labs 与赛诺菲达成战略合作，潜在总价值最高 25.6 亿美元，首付款及短期项目里程碑款最高 1.6 亿美元。随后公司拿下 2026 全球生物技术领域最高单笔融资纪录。赛道单笔融资中位数升至 1.2 亿元，资本持续向具备端到端新药研发能力的平台型企业聚集。
（二）商业模式：褪去概念故事，交付真实研发成果
AI 制药商业模式，正从简单的 “AI + 制药” 拼接走向深度融合。以英矽智能为例，依托自研 Pharma.AI 平台，公司 2026 上半年总收入约 1.06 亿美元，同比增长 287%，经调整净利润超 5100 万美元，迎来上市后首个盈利半年度。研发效率层面，企业可在 12~18 个月内，以 300~500 万美元的平均成本产出临床前候选化合物，耗时仅为传统模式的 1/4~1/5。
交易模式同样发生变化，逐步由单纯项目收费，转向里程碑付款+销售分成的复合模式。2026 年已有超 35% 产业交易采用该结构，合作双方风险共担、利益绑定进一步深化。
（三）并购浪潮：巨头自建AI研发底座
并购浪潮也在加速重塑行业格局。2026年5月，罗氏宣布以7.5亿美元预付款加上最高3亿美元里程碑付款、总价最高10.5亿美元收购数字病理AI公司PathAI，创下AI制药赛道历史最高交易纪录。
几乎同时，Anthropic以约4亿美元收购了成立仅8个月、员工不足10人的生物计算团队Coefficient Bio，成为通用大模型厂商首次重金收购垂直AI药物研发团队的标志性事件。
此外，字节跳动分拆的Anew Labs完成2.9亿美元首轮融资，投后估值15亿美元，投资方包括红杉中国、IDG资本、高瓴创投等，字节跳动保留56%股份。科技巨头的入局，正在改变AI制药赛道的竞争维度，跨国药企也从外部项目合作，转向内部搭建自研 AI 研发平台。
图片来源：www.bjpharm.org.uk
四、国内顶层设计+全球监管协同
国内已搭建起覆盖 AI 制药全链条的政策支持体系。2026 年 9 月，工信部等十部门印发《医药工业发展 “十五五” 规划》，提出多项预期目标：到 2030 年，规模以上医药工业企业营收突破 3.5 万亿元，全球首创新药占比提升至 25% 以上，创新药产业年均增速不低于 20%。
规划专门设置 9 个专栏，重点布局 AI 制药等高价值场景，攻坚传统不可成药靶点药物，推进 AI 赋能靶点筛选、分子设计优化；提出完善医药高质量数据集、搭建医药可信数据空间，开发医药垂类大模型与智能体，围绕药物发现、临床研究、工艺优化、质量控制、流通监管等环节落地 AI 应用，推动医药研发生产范式变革。
更早之前，2025 年 4 月工信部等七部门发布《医药工业数智化转型实施方案（2025—2030 年）》，规划到 2027 年建成 10 个以上医药大模型创新平台、100 个数智化典型场景、100 个数智药械工厂；2030 年实现规上医药企业数智化全覆盖。2026 年 4 月，国家药监局出台《关于 “人工智能 + 药品监管” 的实施意见》，目标 2030 年初步建成 AI 与药品监管融合创新体系。
国际监管层面，两大变量值得关注。其一，美国《生物安全法案》2026 年正式生效，纳入国防授权法案框架，给国内生物医药企业借助 AI 开展全球化研发带来外部不确定性。其二，FDA 在 2025 年发布 AI 用于药品监管决策草案；2026 年 1 月，EMA 与 FDA 针对 AI 药物开发达成统一原则。全球主要药监机构联合出台 AI 辅助药物研发的数据质量指南，要求训练数据集至少包含 3 个独立来源的临床前与临床数据。监管规则逐步明晰，将为 AI 制药全球化发展奠定稳定基础。
图片来源：peoplesdispatch.org
五、软硬双向突破
（一）硬突破：III期临床的首次大考
AI制药的价值最终要落到患者身上。Rentosertib的III期临床试验（GENESIS-IPF-3）是一项前瞻性、多中心、随机、双盲、安慰剂对照、平行组研究，旨在系统评估每日一次口服Rentosertib持续给药52周的疗效与安全性，由中国医学科学院北京协和医院徐作军教授担任牵头研究者，中国工程院院士钟南山和上海市肺科医院陈昶院长担任联合牵头研究者。
值得关注的是，2026年发表在《自然·生物技术》上的研究显示，六大独立衰老时钟模型一致显示，与安慰剂组相比，接受Rentosertib治疗的患者生物学年龄有所降低。这意味着AI设计的药物可能不仅治疗疾病，还有潜在的抗衰老效果。
徐作军教授对此评价道：“AI 挖掘的 TNIK 靶点，此前从未被证实和纤维化相关。这证明在复杂疾病靶点挖掘上，AI 走出了一条区别于传统科研的全新路径。本次首例给药是 Rentosertib 重要里程碑，IIa 期研究中我们已经观察到疾病逆转趋势，但仍需要大样本、长周期 III 期试验证实疗效。如果推进顺利，从 III 期启动到新药上市，预计还需要 3 至 4 年。”
（二）软落地：AI 诊断大规模走向临床
除新药研发，AI 在疾病诊断、筛查领域落地速度持续加快。上海交大人工智能学院联合附属新华医院团队开发全球首个智能体循证推理罕见病诊断系统 DeepRare，成果于 2026 年 2 月登上《自然》。
系统首创“中枢-分身”可溯源 Agentic AI 架构，实现实时知识整合、类医生慢思考推理、全流程证据溯源三大核心创新。仅依靠临床表型信息、不纳入基因数据的前提下，表型诊断首诊准确率可达 57.18%，较国际最优模型提升 23.79 个百分点；叠加基因测序数据，复杂病例首诊综合准确率突破 70.6%。经新华专家验证，系统输出带完整证据链的推理报告，获得临床专家 95.4% 认可度。截至 2026 年初，DeepRare 线上平台已有超 1000 名专业用户注册，覆盖全球 600 余家医疗机构与科研院所。
除此之外，致盲性眼病 AI 诊断系统落地至国内 30 个省份、140 个地市，并推广至全球四大洲 9 国；AI 模型将疾病检出率提升至 95%，病理大模型在多种癌症诊断上与临床专家一致性超 90%。AI 已经从新药研发向外延伸，覆盖全链条健康管理，最终惠及广大患者。
图片来源：journalistsresource.org
小结
如今，AI制药仍然面临四重核心挑战：
（一）数据瓶颈是首要难题。数据孤岛、标注稀缺、阴性失败实验数据缺失构成了三大痛点。AI模型的预测能力高度依赖训练数据的质量和数量，而药物研发领域恰恰是数据最分散、最不标准的行业之一。建设高质量数据集和可信数据空间，也成为政策重点支持方向。
（二）临床转化鸿沟难以逾越。I 期高成功率无法延续至 II 期，暴露体外模型向人体复杂生理系统转化的壁垒。AI 在分子成药性、安全性预测上优势确凿，但决定新药成败最核心的靶点有效性问题，暂未被 AI 攻克。
（三）商业模式仍待持续验证。虽然英矽智能实现半年度盈利，但绝大多数 AI 制药企业尚未实现盈亏平衡。管线授权、平台订阅服务、自研新药上市，哪一条商业化路径更优，还需要更多真实案例验证。
（四）地缘政治带来外部不确定性。美国《生物安全法案》给国内 AI 药企全球化布局带来风险，如何在合规前提下开展国际科研合作，是行业必须持续应对的课题。
展望 2026 年，III 期临床数据将第一次大规模检验 AI 能否切实提升新药临床成功率。2013 诺贝尔化学奖得主迈克尔・莱维特在 2026 张江药谷大会谈到：“如果五年内我们能够借助 AI 预测 III 期临床结果，我并不会感到意外。” 一旦临床取得阳性结果，将验证 AI 药物在特定靶点上的治疗价值，正式开启 AI 制药时代。
AI 不会取代制药行业，却会重塑新药研发全流程。从靶点挖掘、分子设计，到临床前评价、临床试验优化，AI 正在渗透新药研发每一环。未来五年，行业考验的不再是 AI 的算法想象力，而是兑现临床价值的真实能力。（生物谷Bioon.com）
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全球首个！AI 全流程研发新药进入 III 期临床，2026 资本爆发，AI 制药迎来大考
来源：生物谷原创 2026-09-28 09:43
AI 不会取代制药行业，却会重塑新药研发全流程！
新药研发素来有 “双十定律” 之称：十年周期、十亿美元投入，最终却常常折戟于临床试验阶段。过去数十年，全球制药行业始终试图破解这一研发魔咒。当人工智能在图像识别、自然语言处理领域不断实现突破，一个核心问题随之而来：AI 能否赋能新药分子设计？
如今，这个猜想正从实验室走向真实临床。2026 年 9 月 10 日，由生成式 AI 全程主导靶点发现到分子设计的候选药物 Rentosertib，在中国医学科学院北京协和医院完成特发性肺纤维化患者首剂给药；同日，上海市肺科医院顺利完成首例受试者入组。这也意味着，全球首款从靶点发现到分子设计全链路依托生成式 AI 开发的候选药物，正式迈入 III 期临床试验。
几乎同一时间，资本市场交出了亮眼答卷。投中嘉川 CVSource 数据显示，2026 年至今，AI 制药赛道累计完成 57 笔投资，44 家企业拿到融资，披露融资总额高达 157.65 亿元，金额超过 2023、2024、2025 三年总和。科学临床验证与资本热情在 2026 年形成交汇。AI 制药究竟能否真正产出可落地的新药，正是本年度生物医药行业最核心的命题。
图片来源：openaccessgovernment.org
一、AI 制药市场规模快速扩容
全球市场正处于高速扩张阶段。据艾媒咨询数据，全球AI制药市场规模从2021年的7.9亿美元增长至2024年的18.2亿美元，2025年攀升至24.1亿美元，预计2026年将达到29.9亿美元，六年内市场规模增长近4倍。2021年至2026年的年复合增长率约为30.47%，这一增速在全球医药产业各细分赛道中处于领先位置。中研普华产业研究院预测，2035年全球AI制药市场有望突破460亿美元。
国内市场增长势头同样强劲。2020 年中国 AI 制药市场规模仅 0.8 亿元，2021 年增速直接突破 100%，标志行业进入快速发展期；2022 年增长至 2.9 亿元，2023 年达 4.1 亿元，2024 年提升至 5.6 亿元，同比增长 36.59%，2025 年市场规模突破 6 亿元。
产业生态层面，投中嘉川 CVSource 统计，国内 AI 制药相关企业数量已达 164 家，其中 117 家获得融资，占比超七成。英矽智能、晶泰科技、剂泰科技被称作国内 “AI 制药三小龙”，均登陆港交所。更广维度来看，2026 上半年 AI 制药行业渗透率突破 14%，深耕靶点挖掘、虚拟筛选、临床预测等核心环节的企业超 270 家。
放眼全球，AI 赋能新药临床管线数量从 2017 年仅 4 条增长至 2026 年 6 月的 179 条，其中 9 个候选药物进入 III 期临床。预计 2026 年，AI 辅助研发进入临床阶段的候选分子总量突破 90 个，较 2025 年增幅超 65%。
二、告别算力堆砌，转向垂直科学模型
大模型的发展重心，正从通用对话能力转向垂直领域的科学预测。2026 年 3 月，英矽智能联合 Liquid AI 发布轻量化科学基础模型 LFM2-2.6B-MMAI。这款仅 26 亿参数的模型，在本地化部署条件下，多项药物发现基准测试性能超越参数量十倍于自身的同类模型。其核心创新在于单模型即可覆盖 200 余种研发任务，包含 ADMET 成药性预测、多参数分子优化、蛋白口袋评估、靶点验证以及逆合成路线设计等核心工作。这一成果，标志制药 AI 正式告别 “暴力堆砌算力” 的粗放模式，迈入高效架构设计的全新范式。
结构生成与亲和力预测联合建模也迎来实质性突破。2026 年 7 月《自然・通讯》刊发 FLOWR.ROOT 模型，首次将口袋感知三维配体生成、多终点结合亲和力预测整合至同一架构。该模型依托数十亿配体构象、数百万蛋白-配体复合物数据大规模预训练，支持从头分子生成、骨架跃迁、片段生长等多种药物设计场景，已经在激酶选择性等真实研发项目中完成验证。借助生成式 AI 与强化学习开展分子生成、合成路径规划，新药研发早期阶段平均周期由传统方案约 24 个月压缩至 8 个月。
但 AI 在临床试验阶段呈现明显的 “前高后低” 特征。一项系统综述表明，AI 发现分子的 I 期临床成功率可达 80%~90%，远高于传统药物研发 40%~65% 的水平；进入 II 期后，成功率回落至约 40%，与传统研发约 37% 的水平无统计学差异。在追踪的 117 个 AI 赋能临床资产中，仅 8 个顺利通过 II 期试验。
数据背后暴露核心矛盾：AI 在分子安全工程、ADMET 预测上优势突出，但暂时无法提升靶点生物学假设的可靠性。正如行业研究者所言：“AI 帮我们顺利通关 I 期，但有可能最初的生物学终点假设本身就存在偏差。”
图片来源：www.cam.ac.uk
三、资本热潮席卷赛道，产业格局加速重构
（一）融资爆发：九个月融资总额，超过前三年总和
2026 年 AI 制药赛道迎来融资爆发。回顾历史数据，2023 年国内共 31 笔投资，28 家企业获得融资，总额 24.83 亿元；2024、2025 年融资规模稳步上行。而 2026 年前 9 个月赛道融资总额达到 157.65 亿元，是 2025 全年 51 亿元的 3.1 倍，超过 2023-2025 三年融资总和。
资金集中度持续抬升。2026 年金额最高的 4 笔交易：华深智药 7.87 亿美元 B 轮、Anew Labs 2.9 亿美元首轮、元思生肽 1.5 亿美元、寻明生科 1 亿美元，四项交易合计约 95 亿元，占赛道总融资额六成。
华深智药极具代表性：这家清华大学智能产业研究院孵化企业，旗下海外主体 Earendil Labs 与赛诺菲达成战略合作，潜在总价值最高 25.6 亿美元，首付款及短期项目里程碑款最高 1.6 亿美元。随后公司拿下 2026 全球生物技术领域最高单笔融资纪录。赛道单笔融资中位数升至 1.2 亿元，资本持续向具备端到端新药研发能力的平台型企业聚集。
（二）商业模式：褪去概念故事，交付真实研发成果
AI 制药商业模式，正从简单的 “AI + 制药” 拼接走向深度融合。以英矽智能为例，依托自研 Pharma.AI 平台，公司 2026 上半年总收入约 1.06 亿美元，同比增长 287%，经调整净利润超 5100 万美元，迎来上市后首个盈利半年度。研发效率层面，企业可在 12~18 个月内，以 300~500 万美元的平均成本产出临床前候选化合物，耗时仅为传统模式的 1/4~1/5。
交易模式同样发生变化，逐步由单纯项目收费，转向里程碑付款+销售分成的复合模式。2026 年已有超 35% 产业交易采用该结构，合作双方风险共担、利益绑定进一步深化。
（三）并购浪潮：巨头自建AI研发底座
并购浪潮也在加速重塑行业格局。2026年5月，罗氏宣布以7.5亿美元预付款加上最高3亿美元里程碑付款、总价最高10.5亿美元收购数字病理AI公司PathAI，创下AI制药赛道历史最高交易纪录。
几乎同时，Anthropic以约4亿美元收购了成立仅8个月、员工不足10人的生物计算团队Coefficient Bio，成为通用大模型厂商首次重金收购垂直AI药物研发团队的标志性事件。
此外，字节跳动分拆的Anew Labs完成2.9亿美元首轮融资，投后估值15亿美元，投资方包括红杉中国、IDG资本、高瓴创投等，字节跳动保留56%股份。科技巨头的入局，正在改变AI制药赛道的竞争维度，跨国药企也从外部项目合作，转向内部搭建自研 AI 研发平台。
图片来源：www.bjpharm.org.uk
四、国内顶层设计+全球监管协同
国内已搭建起覆盖 AI 制药全链条的政策支持体系。2026 年 9 月，工信部等十部门印发《医药工业发展 “十五五” 规划》，提出多项预期目标：到 2030 年，规模以上医药工业企业营收突破 3.5 万亿元，全球首创新药占比提升至 25% 以上，创新药产业年均增速不低于 20%。
规划专门设置 9 个专栏，重点布局 AI 制药等高价值场景，攻坚传统不可成药靶点药物，推进 AI 赋能靶点筛选、分子设计优化；提出完善医药高质量数据集、搭建医药可信数据空间，开发医药垂类大模型与智能体，围绕药物发现、临床研究、工艺优化、质量控制、流通监管等环节落地 AI 应用，推动医药研发生产范式变革。
更早之前，2025 年 4 月工信部等七部门发布《医药工业数智化转型实施方案（2025—2030 年）》，规划到 2027 年建成 10 个以上医药大模型创新平台、100 个数智化典型场景、100 个数智药械工厂；2030 年实现规上医药企业数智化全覆盖。2026 年 4 月，国家药监局出台《关于 “人工智能 + 药品监管” 的实施意见》，目标 2030 年初步建成 AI 与药品监管融合创新体系。
国际监管层面，两大变量值得关注。其一，美国《生物安全法案》2026 年正式生效，纳入国防授权法案框架，给国内生物医药企业借助 AI 开展全球化研发带来外部不确定性。其二，FDA 在 2025 年发布 AI 用于药品监管决策草案；2026 年 1 月，EMA 与 FDA 针对 AI 药物开发达成统一原则。全球主要药监机构联合出台 AI 辅助药物研发的数据质量指南，要求训练数据集至少包含 3 个独立来源的临床前与临床数据。监管规则逐步明晰，将为 AI 制药全球化发展奠定稳定基础。
图片来源：peoplesdispatch.org
五、软硬双向突破
（一）硬突破：III期临床的首次大考
AI制药的价值最终要落到患者身上。Rentosertib的III期临床试验（GENESIS-IPF-3）是一项前瞻性、多中心、随机、双盲、安慰剂对照、平行组研究，旨在系统评估每日一次口服Rentosertib持续给药52周的疗效与安全性，由中国医学科学院北京协和医院徐作军教授担任牵头研究者，中国工程院院士钟南山和上海市肺科医院陈昶院长担任联合牵头研究者。
值得关注的是，2026年发表在《自然·生物技术》上的研究显示，六大独立衰老时钟模型一致显示，与安慰剂组相比，接受Rentosertib治疗的患者生物学年龄有所降低。这意味着AI设计的药物可能不仅治疗疾病，还有潜在的抗衰老效果。
徐作军教授对此评价道：“AI 挖掘的 TNIK 靶点，此前从未被证实和纤维化相关。这证明在复杂疾病靶点挖掘上，AI 走出了一条区别于传统科研的全新路径。本次首例给药是 Rentosertib 重要里程碑，IIa 期研究中我们已经观察到疾病逆转趋势，但仍需要大样本、长周期 III 期试验证实疗效。如果推进顺利，从 III 期启动到新药上市，预计还需要 3 至 4 年。”
（二）软落地：AI 诊断大规模走向临床
除新药研发，AI 在疾病诊断、筛查领域落地速度持续加快。上海交大人工智能学院联合附属新华医院团队开发全球首个智能体循证推理罕见病诊断系统 DeepRare，成果于 2026 年 2 月登上《自然》。
系统首创“中枢-分身”可溯源 Agentic AI 架构，实现实时知识整合、类医生慢思考推理、全流程证据溯源三大核心创新。仅依靠临床表型信息、不纳入基因数据的前提下，表型诊断首诊准确率可达 57.18%，较国际最优模型提升 23.79 个百分点；叠加基因测序数据，复杂病例首诊综合准确率突破 70.6%。经新华专家验证，系统输出带完整证据链的推理报告，获得临床专家 95.4% 认可度。截至 2026 年初，DeepRare 线上平台已有超 1000 名专业用户注册，覆盖全球 600 余家医疗机构与科研院所。
除此之外，致盲性眼病 AI 诊断系统落地至国内 30 个省份、140 个地市，并推广至全球四大洲 9 国；AI 模型将疾病检出率提升至 95%，病理大模型在多种癌症诊断上与临床专家一致性超 90%。AI 已经从新药研发向外延伸，覆盖全链条健康管理，最终惠及广大患者。
图片来源：journalistsresource.org
小结
如今，AI制药仍然面临四重核心挑战：
（一）数据瓶颈是首要难题。数据孤岛、标注稀缺、阴性失败实验数据缺失构成了三大痛点。AI模型的预测能力高度依赖训练数据的质量和数量，而药物研发领域恰恰是数据最分散、最不标准的行业之一。建设高质量数据集和可信数据空间，也成为政策重点支持方向。
（二）临床转化鸿沟难以逾越。I 期高成功率无法延续至 II 期，暴露体外模型向人体复杂生理系统转化的壁垒。AI 在分子成药性、安全性预测上优势确凿，但决定新药成败最核心的靶点有效性问题，暂未被 AI 攻克。
（三）商业模式仍待持续验证。虽然英矽智能实现半年度盈利，但绝大多数 AI 制药企业尚未实现盈亏平衡。管线授权、平台订阅服务、自研新药上市，哪一条商业化路径更优，还需要更多真实案例验证。
（四）地缘政治带来外部不确定性。美国《生物安全法案》给国内 AI 药企全球化布局带来风险，如何在合规前提下开展国际科研合作，是行业必须持续应对的课题。
展望 2026 年，III 期临床数据将第一次大规模检验 AI 能否切实提升新药临床成功率。2013 诺贝尔化学奖得主迈克尔・莱维特在 2026 张江药谷大会谈到：“如果五年内我们能够借助 AI 预测 III 期临床结果，我并不会感到意外。” 一旦临床取得阳性结果，将验证 AI 药物在特定靶点上的治疗价值，正式开启 AI 制药时代。
AI 不会取代制药行业，却会重塑新药研发全流程。从靶点挖掘、分子设计，到临床前评价、临床试验优化，AI 正在渗透新药研发每一环。未来五年，行业考验的不再是 AI 的算法想象力，而是兑现临床价值的真实能力。（生物谷Bioon.com）
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